今日，上海海和药物研究开发股份有限公司（下称“海和药物”）宣布，其自主开发的PI3Kα选择性抑制剂甲磺酸瑞索利塞片（下称“瑞索利塞”，研发代号：CYH33；中文商品名：海泽欣®；日本商品名：ハイツエキシン®錠10 mg）获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗化疗后疾病进展且携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）。瑞索利塞是全球首个用于化疗后疾病进展OCCC的单药靶向治疗药物，也是全球首个在日本获批的PI3Kα选择性抑制剂。该药物于2025年6月获得日本厚生劳动省（MHLW）孤儿药认定。
本次获批主要基于CYH33-G201关键II期研究（NCT05043922；jRCT2031210216）的有效性与安全性数据。该研究是一项单臂、开放标签、国际多中心的临床试验，旨在评估瑞索利塞用于化疗后疾病进展且携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌人群的疗效和安全性。该研究的全球主要研究者为复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授。
海和药物与艾德生物合作开发的用于检测PIK3CA基因突变的体外伴随诊断试剂（CDx）：AmoyDx®PIK3CA突变检测试剂盒已于本月5日获得日本厚生劳动省(MHLW)批准。
海和药物首席执行官刘海婴博士表示：
瑞索利塞在日本获批是海和药物的另一个重要里程碑，是公司自主开发并在日本获批上市的第二款创新药。该药物的成功上市，切实填补了PIK3CA突变卵巢透明细胞癌的临床治疗空白。在此感谢所有参与临床试验的患者、所有中日研究者、研发团队及各方的倾力协作。我们将快速推动药物惠及患者，助力精准治疗。海和药物也将始终秉持以患者为中心的理念，深耕创新药赛道，深化国际布局，开发更多安全有效的药物，为全球患者的生命健康保驾护航。
CYH33-G201全球主要研究者，复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授表示：
卵巢透明细胞癌相较于常见的卵巢高级别浆液性癌，恶性程度更高，具有独特的分子和临床特征，对常规化疗耐药，存在严重未满足的临床需求。值得注意的是，OCCC在东亚人群呈现高发性，在我国及日本尤为突出，已成为重要的公共卫生问题。瑞索利塞作为全球首款用于化疗后疾病进展的OCCC治疗的PI3Kα抑制剂，在临床研究中展现出显著的疗效与可控的安全性，为这类患者带来了全新的治疗选择。此次获批上市，既是对药物临床价值的肯定，更是以中国原研之力刷新OCCC治疗格局，突显了国产创新药在全球的硬核实力。由衷欣慰这款药物能切实惠及患者，也希望未来有更多创新药为罕见肿瘤患者带来希望。
关于CYH33-G201研究
本研究为一项单臂、开放标签、国际多中心的关键II期临床试验（NCT05043922；jRCT2031210216），在中国和日本共39个中心开展，以化疗后疾病进展且携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌患者为研究人群，以盲态独立评审委员会（BIRC）评估的客观缓解率（ORR）为主要终点，采用40 mg每日一次的空腹口服给药方案。在84例（中国：45.2%，日本：54.8%）疗效可评估的患者中，瑞索利塞显示出具有临床意义的抗肿瘤活性。其总体安全性可控、耐受性良好，常见的不良反应为高血糖和皮疹，与已批准的其它PI3Kα抑制剂的安全性特征总体一致，经过对症处理或剂量调整可有效管理和逆转。
关于卵巢透明细胞癌和PIK3CA突变
卵巢透明细胞癌（OCCC）是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型。与常见的浆液性卵巢癌相比，OCCC具有独特的分子特征，传统治疗手段疗效有限——患者对铂类化疗的响应率显著更低。复发性OCCC患者更是无标准治疗方案，预后远差于浆液性卵巢癌，存在未满足的临床需求。
基因组研究表明，OCCC存在高频PIK3CA基因突变。该突变富集于外显子9（螺旋区域）和外显子20（激酶区域），通过异常活化PI3Kα及其下游通路，驱动OCCC的发生发展，是潜在的治疗靶点。
关于瑞索利塞（CYH33）
CYH33是海和药物的一款强效、高选择性的小分子PI3Kα抑制剂，具有全新的化学结构。临床前数据显示，CYH33对PI3Kα激酶表现出优异亲和力，可高效且特异性地抑制PI3Kα激酶活性，并在PIK3CA突变肿瘤模型中展现出显著抗肿瘤作用。临床数据显示，与已上市同类产品相比，CYH33在人体中半衰期长，可实现持续的靶点抑制，适合每日一次给药；同时，其安全性可控，药物相互作用少，合并用药风险低，可单药或联合治疗具有PIK3CA突变的多种晚期实体瘤。CYH33的其他临床研究也在积极开展中，比如针对PIK3CA相关过度生长谱（PROS）和PIK3CA相关脉管畸形（PRVM）患者的I/II期临床研究。
关于海和药物
海和药物专注于创新药物的发现、开发、生产及商业化，希望为全球患者带来更安全、更有效的治疗方法。海和药物拥有一支具有全球化视野的研发和管理团队，坚持自主创新，积极布局创新药物的全球开发之路。目前海和药物已有3款产品获准上市：1.谷美替尼片，中文商品名：海益坦®；日本商品名：ハイイータン®錠50 mg，已在中国和日本获批上市。2.紫杉醇口服溶液，已在中国获批上市。3.甲磺酸瑞索利塞片，中文商品名：海泽欣®；日本商品名：ハイツエキシン®錠10 mg，已在日本获批上市。另，海和药物同时有多个在研重点管线的候选药物。
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