今日，上海海和药物研究开发股份有限公司宣布，公司自主研发、拥有完全知识产权的EZH1/2双靶小分子抑制剂艾普美妥司他片（研发代号：HH2853），获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准纳入优先审评审批程序，拟用于治疗不可手术的局部晚期或转移性经治上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma, ES）患者。本品为1类创新药，有望成为国产首款递交新药上市申请（NDA）的EZH1/2双靶小分子抑制剂。
关于上皮样肉瘤
上皮样肉瘤（ES）是一种罕见的侵袭性软组织肉瘤，占所有软组织肉瘤比例不足1%，其远端型好发于青壮年人，近端型好发于中老年人，男性多于女性，核心分子特征为INI1（SWI/SNF核心亚基）表达缺失。ES恶性程度高、侵袭性强，易发生转移，对于不可手术的局部晚期或转移性经治患者，传统化疗疗效有限，现有靶向治疗选择匮乏，临床需求极为迫切。
关于HH2853
HH2853是一款强效、高选择性的EZH1/2双靶小分子抑制剂，抑制EZH2的同时也有效抑制EZH1的补偿作用。临床前研究表明，HH2853能强效抑制细胞内H3K27me3水平，在体内外多种肿瘤模型中显示强效抗肿瘤作用，包括含有野生型或突变型EZH2的淋巴瘤细胞和含有SWI/SNF核心亚基突变（包括INI1缺失）的实体瘤细胞，且在同等剂量下，HH2853抗肿瘤活性与FDA批准的EZH2单靶抑制剂Tazemetostat相比更优。在经治ES患者中，HH2853展现出可观的疗效及良好的安全性，具有极大的临床应用潜力。
关于海和药物
海和药物专注于创新药物的发现、开发、生产及商业化，希望为全球患者带来更安全、更有效的治疗方法。海和药物拥有一支具有全球化视野的科研和管理团队，坚持自主创新，积极布局创新药物的全球开发之路。目前海和药物已有2款产品获准上市：1.谷美替尼片，中文商品名：海益坦®，日本商品名：ハイイータン®錠50㎎，已正式在中国和日本获批上市。2.紫杉醇口服溶液已正式在中国获批上市。另，海和药物同时有多个在研重点管线的候选药物。
参考文献：
- 国家卫生健康委员会. 86个罕见病病种诊疗指南（2025年版）2025.
- Alves A, et al. The evolving management of epithelioid sarcoma. Eur J Cancer Care (Engl). 2021 Nov;30(6):e13489.
- Grünewald TGP, et al. Translational Aspects of Epithelioid Sarcoma: Current Consensus. Clin Cancer Res. 2024 Mar 15;30(6):1079-1092.
- Lanzi C, et al. Targeting EZH2 in SMARCB1-deficient sarcomas: Advances and opportunities to potentiate the efficacy of EZH2 inhibitors. Biochem Pharmacol. 2023 Sep;215:115727.
- Fan Z, et al. Safety and efficacy of HH2853, a novel EZH1/2 dual inhibitor, in patients with refractory solid tumours or non-Hodgkin lymphomas: a phase I study. EClinicalMedicine. 2025 Aug 7;86:103398.
- Zhengfu Fan, et al. HH2853, an EZH1/2 inhibitor, in patients with epithelioid sarcoma: Preliminary results from the phase 1 part of a first-in-human phase I/II study. American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting; 2023..
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